CRISPR/Cas9基因编辑技术如今对生物医学研究产生了深远的影响。通过对基因进行敲除、敲入及转录激活或抑制，该技术在众多领域得到了广泛应用，包括对细胞及动物模型中基因功能的研究、作物基因的改良，以及开发针对人类致病基因的基因治疗方法。

与病毒递送系统不同，非病毒的CRISPR组件递送方法需要额外的辅助成分以跨越细胞膜。这些递送方式包括物理方法（如电穿孔及显微注射）和封装系统（如脂质纳米颗粒（LNP））。特别是LNP因其对靶细胞的损伤较小而受到临床应用的青睐。虽然相较于电穿孔和病毒递送方法，LNP的细胞进入效率较低，但其保护性胶囊结构可提升递送成分的稳定性，并延长其在血液中的循环时间。

在基因治疗方面，目前尚未有应用质粒递送系统的CRISPR基因疗法。质粒生产虽然简单且具有成本效益，但相关的脱靶效应风险以及可能引发宿主免疫反应的问题使其不适合用于临床疗法。相反，RNA递送系统通过以RNA（如Cas9 mRNA和gRNA）的形式递送CRISPR组件，提供了一种更高效且安全的解决方案。RNA的短暂表达特性可以有效减少非靶向效应，且由于mRNA可在无细胞环境下进行生产，其污染风险相对较低。

核糖核蛋白复合体（RNP）递送系统为非病毒CRISPR组件递送提供了最高的效率。RNP能直接进入细胞核，无需转录和翻译，即可启动基因编辑，而不会整合至宿主基因组中。尽管RNP的稳定性较差、对条件要求较高，但它在临床基因疗法中显示出了巨大的潜力。目前，基于RNP的CRISPR疗法已成功进入临床应用，尊龙凯时时其基于CRISPR的药物Casgevy获得FDA批准，用于治疗镰状细胞贫血。这充分展示了CRISPR基因编辑技术在生物医学领域的应用前景。