2025年2月7日，CSLBehring公布了其基因疗法尊龙凯时HEMGENIX®（etranacogenedezaparvovec-drlb）在治疗乙型血友病（Hemophilia B）方面的四年长期疗效和安全性数据。这些成果在第18届欧洲血友病及相关疾病协会（EAHAD）年度大会上首次发布。

四年数据：疗效显著，安全可靠

HEMGENIX于2022年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为首个针对B型血友病的基因疗法，适用于那些正在接受凝血因子IX预防治疗，并有危及生命的出血历史或频繁严重自发性出血的成人患者。该疗法适用于有或无AAV5中和抗体的成年患者。密歇根大学儿科和病理学教授Steven Pipe博士表示：“B型血友病常常引起关节内自发性出血，这会导致剧烈的疼痛和关节退行性变，甚至可能导致终生残疾。HEMGENIX的研究成果强调了其一次性治疗提供长期出血保护的有效性，显著降低了各种类型的年出血率，特别是关节出血，同时使患者不再依赖定期的预防性输注。”

CSL对HEMGENIX的信心提升

CSL的血液病研发副总裁Andres Brainsky表示：“这些数据进一步提升了我们对HEMGENIX在临床上的利益的信心，显示出这种一次性治疗能够显著减少B型血友病患者的出血频率，并有效减轻他们在凝血因子IX预防治疗中的负担，从而改善患者的生活质量。CSL致力于持续进行HEMGENIX的数据分析，以确保医疗专业人士和患者能够获得充分的信息，进而做出良好的治疗选择。我们为能够持续为血友病患者提供创新的治疗方案而感到自豪。”

关于B型血友病

B型血友病是一种由F9基因突变引起的罕见且危及生命的凝血障碍，患者容易发生自发性出血，尤其是关节、肌肉和内脏器官的出血，导致剧烈的疼痛和关节损伤。中度至重度的B型血友病患者通常需要终生进行预防性输注凝血因子IX替代疗法，以补充体内不足的凝血因子。

关于HEMGENIX®

HEMGENIX®是一种通过静脉输注的一次性基因疗法。该疗法使用携带凝血因子IX基因的AAV5病毒载体，能够将因子IX的Padua变体（FIXPadua）引入肝脏的靶细胞，产生比正常因子IX活性高出5-8倍的因子IX蛋白，显著提升血液中因子IX水平，减少出血事件的发生。

HEMGENIX的临床开发最初由uniQure（Nasdaq:QURE）主导，后在CSL获得该疗法的全球商业化权利后，临床试验的赞助权转移到CSL名下。CSL建立了上市后登记系统，以收集有关该基因治疗长期安全性、有效性及持久性的进一步证据。HEMGENIX已经获得欧盟委员会（EC）对欧盟及欧洲经济区的有条件市场授权，英国药品和保健品监管局（MHRA）、加拿大卫生部、瑞士Swissmedic的批准，以及澳大利亚药品管理局（TGA）的临时批准。